去る3月27日、以前、このブログでもご紹介したAveXis社のSMA1型並びに2型向けの遺伝子治療薬AVXS-101に、日本の「先駆け審査指定制度」が適用される事になりました。
これは同新薬の治験フェーズ１の結果に基づいた判断で、アメリカの「Breakthrough（革新的新薬）指定」、「Orphan drug(希少疾病用医薬品)指定」やヨーロッパの「PRIority Medicines(優先審査指定医薬品)」に続く適用となります。
日本は一般的に、新薬の承認に時間がかかる事で知られています。審査が迅速に行われる事で、難病を患っている患者さんとそのご家族のためにも、他国に遅れずに新薬による治療が開始される事を祈っています。
世界中で新薬の研究開発に携わって下さっている方々に感謝しつつ、
今日も大切に過ごしていきたいと思います。
