Roche社、PTC Therapeutics社、そしてSMA Foundationが共同で開発したSMAの治療薬で初の経口薬となるEveysdi(リスジプラム)が、米国にて昨年8月に承認され、同10月には欧州でも承認されました。ただし米国では1型から4型までの全ての患者さんへの投薬が認め…
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