以前に当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ１臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。
被験者のSMA1型の幼児全員が生後20カ月時点で存命中であり、特に高用量での治療を受けた子供たちには、顕著な改善が見られたとの事です。具体的には高用量での治療を受けた子供達12人の内11人が一人で座れるようになり、9人は生後20カ月で寝返りを打つ事が出来るようになり、2名は一人で歩けるようになったという事です。
AveXis社によると、AVXS-101 は安全な事はもちろん、たった一度の治療で生涯に渡り患者の筋肉の萎縮を防ぐ事が可能との事です。また、病気の進行を防ぐだけにとどまらず、被験者には、AVXS-101による治療後、24カ月以上経った現在も、症状に改善がみられているそうです。
この結果を受けて、次の段階の臨床試験が計画されており、現在米国で被験者を募集しています。こちらの臨床試験は(STR1VE-NCT03306277)プラセボ群なしのフェーズ３試験で、対象は生後6カ月未満のSMA1型の乳児です。被験者応募の詳細は以下のリンクをご覧ください。
また、AveXis社による臨床試験の大部分はSMA1型が対象となっていますが、生後60カ月未満のSMA2型の子供達を対象にした臨床試験STRONG(NCT03381729)も計画されており、米国で被験者募集中です。ただし、STRONGでは低用量のAVXS-101が血管経由ではなく、直接脊椎管に注入される様です。
更に、生後6週未満で、SMA１、２、3型を発症すると考えられる乳児を対象にした臨床試験SPRINTも今年中旬に計画されているとの事です。
最後に臨床試験STRONGの結果を基に計画される臨床試験REACHも予定されています。REACHが対象とするのは、生後6カ月から18才までのSMA１~3型までの患者さんで、こちらは多国で実施予定との事です。
日々研究にまい進して下さっている研究者の皆様とそのご家族に感謝しつつ、
我が家の息子と同様に治療薬を待ち望む患者さんが一日も早く治療を受けられる日が来る事を祈りながら。
今日も皆さんが穏やかに過ごせますように。
