先日、長引いた半引きこもり生活後の社会参加が、週にたったの2時間という極僅かな就労時間にも関わらず、今の私にとって如何にキャパ越えだったかについて書きました。 yamatopiece.hatenablog.com そんな中、何とか気力で前進を図ろうとしていた私に急ブレ…

以前に当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ１臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。 yamatopiece.hatenablog.com 被験者のSMA1型の幼児全員が生後20カ月時点で存命中であり、特に高用量での治…

以前ご紹介したRG7916の第2フェーズ臨床試験で被験者を募集しているとお知らせしましたが、SMA2型～3型の患者さんを対象としたSUNFISHに関しては日本でも募集開始予定との事です。 yamatopiece.hatenablog.com 治験に参加予定の医療機関は以下の通りです。 …

拙ブログを時々訪ねてくださっている方がいらっしゃる事を妄想しながら、まずは、ご挨拶。 大変ご無沙汰してしまいました。 ブログを始めた時は、半引きこもり生活の真っ最中。 何かしなければ、という焦りが募り手探りで始めたブログでしたが、そのおかげで…