SMAのための希少薬、及び画期的治療法の指定を受けたAVXS-101遺伝子治療の臨床試験の途中結果が発表されました。 こちらの臨床試験はフェーズ１でSMA１型の幼児15人を対象に行われました。AVXS-101はAveXis社が開発した遺伝子治療です。同治療では、人体に無…