去る3月27日、以前、このブログでもご紹介したAveXis社のSMA1型並びに2型向けの遺伝子治療薬AVXS-101に、日本の「先駆け審査指定制度」が適用される事になりました。
これは同新薬の治験フェーズ１の結果に基づいた判断で、アメリカの「Breakthrough（革新的新薬）指定」、「Orphan drug(希少疾病用医薬品)指定」やヨーロッパの「PRIority Medicines(優先審査指定医薬品)」に続く適用となります。
日本は一般的に、新薬の承認に時間がかかる事で知られています。審査が迅速に行われる事で、難病を患っている患者さんとそのご家族のためにも、他国に遅れずに新薬による治療が開始される事を祈っています。
世界中で新薬の研究開発に携わって下さっている方々に感謝しつつ、
今日も大切に過ごしていきたいと思います。
後悔。人間、長く生きてくると良い事ばかりじゃなくって、悪い事も一緒に積み重なっていきます。
私も、色々やらかしたので、「あんな事しなきゃ良かった」とか「もう少し、ああしてたらどうなってたろう」と、考え始めると切りがありません。
でも、現在の自分を見てみると、家族も何もかも、代え難い大切なものばかりです。
だから、ここまで自分を運んで来てくれた、過去のいい経験にも苦い経験にも感謝して、今日の自分より、明日の自分が、与えられた状況下で精一杯良い選択ができるように、心を込めて、願いを込めて、丁寧に生きていくのみです。
アラフォー、そろそろ言い訳の効かない、いい大人。
過去の私よ、これからの私のいい道標となっておくれ。
“Sleep my little baby-oh 私の可愛い赤ちゃん、ねんねして
Sleep until you waken 目が覚めるまで、ようく、ねんねして
When you wake you'll see the world 目が覚めたら世界が見えるよ。
If I'm not mistaken... 私の勘違いじゃなかったら…
Kiss a lover まず、愛する人に口づけをして
Dance a measure, 1小節分、ちょっとだけ踊ったら
Find your name きみの名前と
And buried treasure... 埋もれた宝物を見つけるんだ。
Face your life そして、人生に立ち向かうんだ。
Its pain, 辛い事も
Its pleasure, 楽しい事も
Leave no path untaken.” 通れる道は全て通ってね。
― Neil Gaiman, The Graveyard Book
さて、普通の画用紙と、子供の筆箱から借りた、これも至って普通の鉛筆と消しゴムで絵を描いてみるチャレンジ第一弾！
絵を描く時には、何を描くか、というのが最初に直面する問題です。
やはり、何事も、「面白くて止められない」という境地に達する事が、才能開花への一番の近道だと思うので、まずは、描きたい物を見つけるのが大切…。
とは言え、基礎が全くない所から描き始めるので、技量を大幅に超えた物を描いても、おそらく失敗する事は目に見えています。
失敗すると、せっかくのやる気も失せてしまいます。
そう、これは何かを始める時の基本です。目指す所がどこであれ、そこへ到達するための最初の一歩は、ABCでありドレミです。
という訳で、私も記念すべき初デッサンは何度でも微細まで観察できる写真をモデルに描いてみる事にしました。
今回選んだ写真は、某雑誌で特集が組まれていた突然変異で色素が無く、白く生まれた熊。茶色の熊の中でたった一匹、ホッキョクグマかと見紛うぐらい見事に真っ白なのです。熊は群れで生活するわけではないので、他の熊から仲間外れにされるという問題はないにせよ、やはり、どこか特別に生まれた物が避けて通れない孤立感が漂います。
もちろん、森の中の白い熊にしてみれば、そんな哲学めいた事などは全く問題ではなく、濃い緑の中で目立ちすぎて日々の糧を得るのが困難で、始終お腹が空いている事以外は頭にないのかもしれませんが。
どう生まれて来るかなんて、誰も選べません。
でも、生まれたからには、どんな条件下でも、とにかく懸命に生きていくのです。
さぁ、皆さんにご挨拶なさい。
ブログを始めて早1年半が過ぎようとしていますが、これまで自己紹介の様なエントリーは上げていませんでした…。
どれだけの方が、興味を持って下さるかは、定かではありませんが、私は、個人的にオッと思う記事があると、やはりどんな方が書いているんだろうと気になります。
なので、今更ではありますが、読者様に親しみをもってもらうためにも、バーチャル特有のゆる～い繋がり感を育むためにも、自己紹介はいい物かもと思った次第です…。
さて、本ブログの筆者やまとピースは、数年前にようやく新幹線が開通して、地味な裏日本脱却をはかる富山県生まれです。そして、かの尊敬すべきイチロー選手と同世代です。
中学、高校と全く勉強せず、センター試験では無様な結果に終わり、志望校など入れるはずもなく、浪人も許される家庭環境ではなかったので地元の専門学校へ。でもこの学校は、世間一般の「専門学校」のイメージとは違い、先生方も学生もとってもタフで、ゼロから使える英語を叩きこんでもらいました。
おかげで、卒業時にはTOEFLで入学条件をクリアし、中学の頃から夢見ていた、アメリカの大学へ進学。勉強は楽しく、学部を卒業しても飽き足らず、1年働いて貯金し、奨学金を得て大学院へ。2000年、第二言語習得を専攻し修士課程を修了しました。
その後、結婚し、京都でしばらく暮らしましたが、再びアメリカへ。長男出産後、MBAの学生にビジネス日本語を教える傍ら10年ほどフリーランスで日英の翻訳･通訳の仕事をしていました。
そして、2014年、どういう運命のいたずらか、家族でフランスへ移住する事に。フランスに到着した時は、大荷物を抱え、子供達の手を引き、遠い記憶の中の、新天地を求めて大陸に移動した家族の白黒写真と自分たちの姿がダブりました…。おフランスの文化も言語も知識ゼロから始めたこちらでの生活は最初の数か月こそ珍しさが手伝ってウキウキソワソワ観光客気分を楽しみましたが、40才を過ぎたいい大人にはストレスだらけ。もともとの出不精に拍車がかかり、3年ほど、最低限の外出以外はしないという半引きこもり生活を送っていました。
そして現在、ようやく個人事業主の登録を行って、細々とフリーランスで英日の翻訳を続けながら、週に2回、日本語のクラスを教えています。そして、時々、ボランティアで日本文化を紹介するプレゼンなどもしたりしています。何にせ下手なフランス語に加え、日本文化に関る資格もないので、色々な方々に手伝って頂いて形にするのですが、これが案外楽しく、無料とあって、毎回盛況です。
子供は二人。現在15才の息子は脊髄性筋萎縮症3型を患っており、フランスに移住した時はまだ歩けていましたが、今は車椅子生活。筋力は徐々に落ちてきていますが、次々と治療法が開発され、この病気のための初めての治療薬が一昨年末、アメリカで承認され、今ではヨーロッパや日本でも治療が始まっています。なので、息子も私も、良くなる希望は捨てていません！娘は9才で、幸いにも病気はありません。朝が苦手で、毎日学校に送り出すのが一苦労ですが、お兄ちゃんが大好きな甘えん坊です。
好きな事：読書、ピアノ（娘と一緒に練習している程度）、お絵描き（時々描きたくなる程度）、写真撮影（ブログのため）、美術鑑賞（出不精ですが外出の際は必ず周辺の美術館をチェックします）、食べる事（自制できません）、キャンディークラッシュ･ソーダサガ（気が付いたら、現在ぶっちぎりトップです。世界中で何人くらい遊んでいるのか分かりませんが、とにかく他のプレーヤーの影さえ見えないレベル（1310）で遊んでいると、いかに時間を無駄遣いしているのかという事実に苛まれております。どうぞ、皆さん、追いかけて下さい。）。
必要な事：ダイエット、アンチエージング（若々しくいたいという気持ちはありますが、ズボラなので地道にやらなければいけない、お肌のお手入れとかには向いておらず、諦め気味）、貧血治すこと（赤味の肉やレバーが苦手）。
何だか、長くなりましたが、やまとピースの自己紹介でした。
皆さんは美術館とか、行きますか？
私は好きなんですよね～。
特に自分が生まれる前に生きていた人たちが作り出す芸術品には、自分の目では見る事のできない、けれど確かにあった過去が生きいきと映し出されている小さな窓の様な物だという気がしています。
とは言っても、芸術と深い関りのある、歴史や神話、宗教、文学、地理などなど、とにかく知識と教養に大きな穴がボッコボコ空いているため、もちろん細かい所を理解しながら鑑賞するという高尚なものとは程遠く、知識が足りない所は大胆に感覚と想像力とで穴を埋めながら見ていきます。まぁ、人様に解説したり、説明したりするのが仕事ではないので、あくまでも自己満足の世界ですね。
この独り善がりの美術鑑賞趣味ですが、これがフランスへ引っ越してきてから少し変わってきました。こちらでは、ルーブル美術館のような立派な美術館で見る事のできる誰もが知る有名な作品から、アマチュアアーティストが趣味で創作して蚤の市で売っている様な物まで、とにかく色々なアートに触れる機会があります。私の数少ない知り合いの中でさえ、創作活動をされている方が5人もいるんですから！
名品を見ている時は、ため息交じりで「何て…」とうまく形容する言葉も見つからないまま、作者の創り出す作品の中にしばし漂うのが常。でも、あちこちで立つ市などで見かける作品は、自由で、楽しく、親しみやすい。「何じゃこりゃ？？」と用途も分からなければ、モチーフさえも分からない様な変な物さえありますが、それも立ち止まる人の微笑みを誘っているのです。そうこうする内に「これだったら私も…」と大それた事を考えるようになりました。
そう、アートの基礎さえ全く勉強したことのない私に、何と創作意欲らしきものが芽生え始めているのです。
以前にも落書き程度のお絵描きはしていましたが、ウズウズする気持ちが春の陽気の下の花々の蕾のように膨らんできちゃって、「この気持ち、どうしよ～」、という所まできています…。
そう。寒かった冬。風邪を引いたり、腰を痛めたりして、休みと言う休みを完璧なまでに冬眠して過ごした冬。
そして、ようやく気温が上がり始めて、春がそこまで来ている今…皆さんは、何か新しい事、始める予定はありますか？
天才的才能なんて、なくて当たり前。でも、もしチルチルとミチルが言っていたように、神様が全ての生まれてくる命に才能を与えてくれているとしたら…。知らないまま、人生を終えるのは残念ですよね。
私の心と手は何かを創り出したがっています。
という事で、まずは、アートの基本と思われる（お金のかからない）お絵描きから始めてみる事にしました。娘のために以前買ったスケッチブックを手に取り、子供達の鉛筆と消しゴムを拝借し、一つ心を込めて何か描いてみます。
先日、長引いた半引きこもり生活後の社会参加が、週にたったの2時間という極僅かな就労時間にも関わらず、今の私にとって如何にキャパ越えだったかについて書きました。
そんな中、何とか気力で前進を図ろうとしていた私に急ブレーキがかけられました。
そう。今思えば、身体と心は「休ませろ信号」を出していました。
動悸、息切れに抜け毛。身体のだるさやふらつきなど。
にも関わらず、私は「こんなにダラダラしてちゃいけない！」とか「倦怠感は怠慢のあらわれだ！」とか、一体何のためなのか闇雲に自分を叱咤激励しながら、甘い物を大量補給しつつ、ここ数カ月やってきました。
でも、私の尋常ならぬ様子を見ていた主人がとにかく一度健診を受けた方がいいと（しつこく）忠告し続けてくれたお陰で、嫌々ながらもお医者さんへ行くことに。フランスへ来てから健診は一度も受けていなかったので、まずは基本的な血液検査から始める事に。
結果は重度鉄欠乏性貧血。鉄剤を処方され、念のためその他諸々の検査もしてもらう事になりました。
ただ、この間も日常は続く訳で、こなすべき仕事量や感じるストレスの量は変わりません。でも、こればかりは、どうしようもない所もあります。事実、子供たちの母親は私しかいないですし、週1の日本語のクラスは社会復帰の足掛かりです。フランス語のクラスだって、「えっ、今何て？？」域を脱するには欠かせないんですから。
疲れを感じながらも、「大丈夫、大丈夫」と言い聞かせながら頑張ってました。
そして、子供たちの学校が休みに入った先々週の週末、「これで2週間、少しはゆっくりできるかな」と気を抜いたと同時に腰にピキーンと激痛が走り、歩く事さえままならなくなりました。やむなく主人には翌日から入っていた出張をキャンセルして、家にいてもらう事に…。
最初の丸三日はお手洗いに立つ以外はベッドで生活。その後少し動けるようになってからも座る事はできず、次の二日間も立ってできる必要最低限の家事をする以外は、ほとんどベッドで横になっていました。
5日間。皆さんだったら寝転んで何しますか？
私は、ダウンロードしっぱなしだった青空文庫の本を読んだり、音楽を聴きながら余っていた毛糸で椅子のカバーを編んだり、フランス語の基礎を復習したりと、とにかく、自分がしたい事を自分のペースでやってました。そして、案外これが楽しかった！！
実はアメリカに住んでいる時は、原因不明でしょっちゅう腰を痛めていて、少なくとも3か月に1度は整体師さんのお世話になっていました。腰痛解消のために、ヨガや運動もしましたが、それがもとで痛みが悪化した事もあり、どうしたらいいか分からず途方にくれていました。
それが、フランスに来てからの4年間、ぎっくり腰はたったの一度きり。それも引っ越しで腰を酷使した後だったので、原因もはっきりしていました。
あれから3年半、運動不足には拍車がかかっているというのに、長年腰痛に悩まされていたのは嘘のように痛みの無い平穏な日々を送っていました…。
なぜか？？考えて見ると、この腰痛から解放されていた日々は、ある時期と重なるんです。そう！何を隠そう、半引きこもり生活の間です！
とすると、私の腰痛はストレスと疲労のバロメーターなのかもしれません。
身体や心の「要休養」信号を察知していても、上手に自己制御できない私のような性格の人間には、痛い目に合わせて、強制的に休養を取らせる、というメカニズムになっているようです。
1週間の強制休養後の今日、久々にコンピュータの前に座ってます。コルセットはしていますが、座っていても、（まだ）ほとんど痛みはありません！そして何より、気分が爽快です。
ぎっくり腰や貧血は、もちろん無いに越した事はありませんが、幸い命に関る大病ではありません。皆さんも、毎日頑張り過ぎていませんか。無理していませんか。疲れた時やストレスを感じる時は、とにかく立ち止まって一息つきましょう。
私の様に身動き出来なくなってしまったり、はたまたもっと深刻な病気で寝込んでしまったりする前に、身体と心からの信号を感じたら、無視したり、ごまかしたりせず、自分をいたわって、甘やかしてあげましょう。
あっ、でも甘い物の食べ過ぎにはご注意！
私は3キロ増えて、太り気味から肥満圏内に突入しました。
ダイエット再開せねば。
以前に当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ１臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。
被験者のSMA1型の幼児全員が生後20カ月時点で存命中であり、特に高用量での治療を受けた子供たちには、顕著な改善が見られたとの事です。具体的には高用量での治療を受けた子供達12人の内11人が一人で座れるようになり、9人は生後20カ月で寝返りを打つ事が出来るようになり、2名は一人で歩けるようになったという事です。
AveXis社によると、AVXS-101 は安全な事はもちろん、たった一度の治療で生涯に渡り患者の筋肉の萎縮を防ぐ事が可能との事です。また、病気の進行を防ぐだけにとどまらず、被験者には、AVXS-101による治療後、24カ月以上経った現在も、症状に改善がみられているそうです。
この結果を受けて、次の段階の臨床試験が計画されており、現在米国で被験者を募集しています。こちらの臨床試験は(STR1VE-NCT03306277)プラセボ群なしのフェーズ３試験で、対象は生後6カ月未満のSMA1型の乳児です。被験者応募の詳細は以下のリンクをご覧ください。
また、AveXis社による臨床試験の大部分はSMA1型が対象となっていますが、生後60カ月未満のSMA2型の子供達を対象にした臨床試験STRONG(NCT03381729)も計画されており、米国で被験者募集中です。ただし、STRONGでは低用量のAVXS-101が血管経由ではなく、直接脊椎管に注入される様です。
更に、生後6週未満で、SMA１、２、3型を発症すると考えられる乳児を対象にした臨床試験SPRINTも今年中旬に計画されているとの事です。
最後に臨床試験STRONGの結果を基に計画される臨床試験REACHも予定されています。REACHが対象とするのは、生後6カ月から18才までのSMA１~3型までの患者さんで、こちらは多国で実施予定との事です。
日々研究にまい進して下さっている研究者の皆様とそのご家族に感謝しつつ、
我が家の息子と同様に治療薬を待ち望む患者さんが一日も早く治療を受けられる日が来る事を祈りながら。
今日も皆さんが穏やかに過ごせますように。
