現在、SMA2型、3型の患者さんを対象に行われている臨床試験の第2フェーズにあるRG7916の経過報告が、去る10月3日に発表されました。この薬品は米国のPTCセラピューティックス社、スイスのRoche社、そしてSMAファンデーションが協力して研究開発が進められてきた内服薬です。
報告によると、被験者は試験中の全ての用量において、SMN蛋白の増加がみられ、中央値に当たる患者さんで2.5倍の増加があったとの事です。
この臨床試験はサンフィッシュ（SUNFISH）と呼ばれ、SMA2型と3型の患者さんを対象に2段階で行われるます。第一段階では新薬の安全性、、効能、及び数種類の用量における薬剤プロファイルが調査されます。RG7916は飲み薬で、現段階での被験者は歩行可能な方やそうでない方もいらっしゃる様です。
第二段階では150名の歩行不可能な患者さんを対象に第一段階の結果を踏まえた推奨用量が処方される予定との事です。
今回の報告内容は、この第一段階に参加し、28日以上治療を続けた被験者の結果です。初期分析の結果、試験中の全ての用量において、安全性が疑われる結果はなく、新薬がSMN蛋白の増加を促進している事が証明されました。
近く開始される予定の第二段階への被験者を現在、米国、カナダ、オーストラリア、ヨーロッパの国々で募集しています。Sunfishと並行して1型の乳幼児の患者さんを対象としたファイヤーフィッシュ（Firefish)への参加者も募集している様です。
一日も早く全ての患者さんが治療を受けられる日が来ますように。
今日も様々な国で研究、開発、試験に携わって下さっている方々に感謝しつつ、
時間を大切に過ごしていきます。
皆さんもいい一日が過ごせますように。
