先日紹介した新薬Spinraza(Nusinersen)が、生後3週間から7カ月までの乳幼児対象の治験においても、その安全性と効果が証明されたというニュースです。
この記事では、SMA1型のお子さんが通常では習得できないとされている寝返り、お座り、つかまり立ちなどの運動能力が習得できた例もあった事が紹介されています。
前回、この新薬は現在FDA（アメリカ食品医薬品局）の承認待ちとお伝えしましたが、このたび、Biogen社がFDAよりExpanded Access Program (未承認新薬の利用拡大プログラム）の運営許可を得、新薬の承認が下りるまでの期間SMA1型の患者さんへの新薬投与ができるようになったとの事です。
このプログラムに参加している病院は、これまで同新薬の治験に関わってきた病院のようです。
今日も、希望を持って過ごしています。
