昨年末にアメリカのFDA（アメリカ食品医薬品局）により承認されたSPINRAZAによるSMAの治療が今年1月の第2週より開始されたとの事です。
また、治療が開始された週に行われたイギリス、ケンブリッジでの学会でSPINRAZAの新しい臨床試験結果が発表されました。
発表によると、途中経過結果で期待通りの効果が確認されたため中断され、全被験者への新薬投与へと移行されたフェーズ３試験ENDEARでは、SPINRAZAが投与されたSMA1型の乳児の死亡率、人工呼吸器依存率共に大幅な減少が見られたとの事です。
一日も早く、世界中の患者の皆さんが治療を受けられるようになりますように。治療を受けている患者さんの病状が少しでも早く改善されますように。患者さんと、その家族の皆さんが今日も希望を持って暮らせますように。
