脊髄性筋萎縮症（SMA）向け新薬RG7916、臨床試験フェーズ２への参加者の募集が始まりました。

Roche社がアメリカ、オーストラリア、とヨーロッパの国々でSMAのための新薬の臨床試験フェーズ２を開始します。3種類の臨床試験が予定されており、いずれも試験期間は薬の用量を決定する12週間＋24カ月間の予定です。

一つはFirefishとよばれ、こちらはSMA1型の乳幼児50人を対象にアメリカとフランスで行われ、もう一つはSunfishで2才から25才までのSMA2型、3型の患者200人を対象に、最後の一つはJewelfishとよばれ、こちらは同薬で治療を受けた方が対象の様です。

フランス、ドイツ、イタリアでは、すでに募集が始まっているようです。

昨年末アメリカで承認されたSPINRAZAは脊髄注射による治療で、高い技術が必要となるため、治療が可能な施設がまだそれほど多くない状況ですが、このRoche社の新薬RG7916は飲み薬のようなので、こちらの効果が証明されればきっとより多くの医療機関での処方が可能になるかと思います。

日々新薬開発と試験に携わって下さっている方々に感謝しつつ、

今日も希望をもって過ごしています。