16年12月23日、新薬SPINRAZA™ (nusinersen)がFDA（米国食品医薬品局）によって承認されました。
Biogen社はすでに日本、オーストラリア、カナダでもSpinrazaの新薬申請を行い、2017年にはその他の国でも申請を行っていく予定との事です。
こちらは、同薬の治験に参加したCameron君の動画です。生後5か月でSMA1型の診断を受け、余命６～12カ月と宣告を受けました。Spinraza（Nusineren)の治験に参加したCameron君は現在28カ月です。
患者さん一人ひとりのもとへ1日でも早くお薬が届きますように。
