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少し春めいてきましたね。手持ち無沙汰な時、温かいお茶のお供にでもして頂ければ、うれしいです。

SMAのための新薬SPINRAZA™ (nusinersen)が承認されました。

16年12月23日、新薬SPINRAZA™ (nusinersen)がFDA(米国食品医薬品局)によって承認されました。

www.biogen.com

smanewstoday.com

Biogen社はすでに日本、オーストラリア、カナダでもSpinrazaの新薬申請を行い、2017年にはその他の国でも申請を行っていく予定との事です。

 

こちらは、同薬の治験に参加したCameron君の動画です。生後5か月でSMA1型の診断を受け、余命6~12カ月と宣告を受けました。Spinraza(Nusineren)の治験に参加したCameron君は現在28カ月です。

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患者さん一人ひとりのもとへ1日でも早くお薬が届きますように。