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少し春めいてきましたね。手持ち無沙汰な時、温かいお茶のお供にでもして頂ければ、うれしいです。

SMAのための新薬RG7800- 臨床試験フェーズ2が始まります。

脊髄性筋萎縮症の患者のための新しい薬「RG7800」のフェーズ2臨床試験が始まるとの発表がありました。こちらの薬は、患者の体内にあるSMN2遺伝子がより多くの機能的mRNAを作り出せるように働きかける事を目的に開発されました。

 

www.ptcbio.com

 

今回の臨床試験は48名の患者さんを対象に12週間にわたって行われる予定で、主に安全性を調べるのが目的です。

すでに完了したフェーズ1の臨床試験は健康な方を対象にして行われ、試された投与量の全てが安全であり、予想通りのSMN2遺伝子の機能も向上が見られました。

「RG7800」の開発はPTC社とSMAファンデーションの監督の下、Roche社によって進められています。

 

患者さんと患者さんの家族が、今日も希望を持って、充実したいい時間が過ごせますように。

臨床試験に関わる皆さんとその仕事を支える家族の皆さんに感謝しつつ、皆さんの健康と幸せが守られますように。
そして、私も息子も誰かの役に立つチャンスが与えられますように。