手持ち無沙汰な時、温かいお茶のお供にでもして頂ければ、うれしいです。

SMA 脊髄性筋萎縮症

今日もここに

あの春の冷たい雨の日に子供達と親子3人になってから、 一日、また一日と、支え合いながら過ごし、早1年と少しが経ちました。 そして、これからも3人で助け合いながら、 前を向いてコツコツと生きていくために 出来る事がないか色々模索する日々です。 息…

息子とパリへーオコルカ、キセキ?(その1)

パリは車椅子利用者にとって便利な街とは言えません。 それは、歴史のある街では往々にして見られる事で、後世に伝えられるべき昔ながらの美しい景観や建築は、全ての人に便利で安全な新しい設備とはなかなか融合させ辛いのは理解できます。 パリに出かける…

SMAのための経口薬、Evrysdi(一般名:リスジプラム)

Roche社、PTC Therapeutics社、そしてSMA Foundationが共同で開発したSMAの治療薬で初の経口薬となるEveysdi(リスジプラム)が、米国にて昨年8月に承認され、同10月には欧州でも承認されました。ただし米国では1型から4型までの全ての患者さんへの投薬が認め…

Spinraza(スピンラザ)による治療経過(SMA3型ー17歳)

息子がSpinraza(一般名ヌシネルセンナトリウム)による治療を始めたのは16歳になったばかりの去年の5月14日でした。 それから1年と2カ月。治療経過を記録しておきたいと思います。今後、治療を検討されている患者さんとご家族の皆様の参考になれば嬉しいで…

サバイバル フランス語会話 トラブル対処編

人の不幸ほど美味しいモノはない? そんなダークな趣味を持ち合わせている人はそれほどいないとは思いますが、困難な状況でもへこたれず、頑張っている人を見ると勇気づけられ、自分の悩みや抱える問題が小さく見えて気持ちが軽くなる人は一定数いるはずです…

コロナとフランスと我が家

フランス。ご存知の通り目下厳しい外出禁止令が布かれています。 日本でも緊急事態宣言が為され、皆さん不安な毎日を過ごされている事と思います。 幸いにも我が家は森に囲まれた人口800人余りの小さな村にあるため、家にいる分には普段とあまり変わらない生…

SMAのための遺伝子治療薬、Zolgensma (AVXS-101) が米国にて承認をされました。

去る5月24日、Avex社が開発し臨床試験を進めてきたSMA(脊髄性筋萎縮症)のための遺伝子治療薬、AVXS-101がFDA(米国食品薬品局)により承認され、名前もZolgensmaと改められました。 これで承認済みのSMA治療薬は2016年末に承認されたSpinrazaに続き、2種目…

「当たり前」という奇跡

予定は未定。冗談ではなく、フランスに住んでいると日々実感させられるこの言葉。 日本でもアメリカでも、予定や約束事はカレンダーに書き込んだ瞬間から、ほぼ事実扱いでした。例えば「4月20日の午前10時から11時の間に冷蔵庫の配達」とあれば、その時間帯…

SPINRAZA™ (nusinersen)による治療開始が決定しました!

昨年11月、息子が意を決して担当のお医者さんにSpinrazaの治療を受けたいとの希望を伝えてから4カ月。待ちに待った治療開始日が決まりました! yamatopiece.hatenablog.com yamatopiece.hatenablog.com 当初、クリスマス前後には始められるだろうとの話で…

臨床試験SUNFISH-スクリーニング検査の結果

去る6月、息子が治験参加に向けたスクリーニング検査のため、パリの病院で2日過ごし、その後も2週間ほどおいて、超音波検査やら血液検査をしました。まだ、治験段階のお薬なので、極力被験者に害が及ばない様に慎重な検査が行われました。 結果、超音波検査…

RO7034067臨床試験SUNFISH-スクリーニング検査

去る6月11日と12日の二日間、パリの小児科病院で治験参加に向けたスクリーニング検査を受けてきました。 我が家はパリまで電車で1時間ちょっと、車でも渋滞がなければ1時間半強の距離にあります。でも、平日にパリまで渋滞がないなんて事はあるわけもなく、…

RG7916臨床試験参加に向けたスクリーニング検査

このブログでも以前紹介した臨床試験中のRG7916ですが、昨年末の定期健診時にパリの小児神経科のお医者さんから被験者募集中との説明を受けました。 yamatopiece.hatenablog.com yamatopiece.hatenablog.com 息子とも相談した結果、参加してみたい旨伝えてか…

SMA治療法に関する発表内容~2018年AAN年次学会(米国神経学会)~

去る4月21日~27日、ロサンゼルスでAAN(米国神経学会)の年次学会が行われました。神経学に関る最新の研究成果や臨床試験の結果が発表されました。 これまで、このブログでもお伝えしてきたSMA(脊髄性筋萎縮症)のための新薬関連の結果や成果も多く発表さ…

SMA1型のための遺伝子治療薬AVXS-101が日本の「先駆け審査」に指定されました

去る3月27日、以前、このブログでもご紹介したAveXis社のSMA1型並びに2型向けの遺伝子治療薬AVXS-101に、日本の「先駆け審査指定制度」が適用される事になりました。 markets.businessinsider.com www.mhlw.go.jp これは同新薬の治験フェーズ1の結果に基づ…

遺伝子治療AVXS-101

以前に当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ1臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。 yamatopiece.hatenablog.com 被験者のSMA1型の幼児全員が生後20カ月時点で存命中であり、特に高用量での治…

RG7916臨床試験が日本でも被験者募集

以前ご紹介したRG7916の第2フェーズ臨床試験で被験者を募集しているとお知らせしましたが、SMA2型~3型の患者さんを対象としたSUNFISHに関しては日本でも募集開始予定との事です。 yamatopiece.hatenablog.com 治験に参加予定の医療機関は以下の通りです。 …

RG7916臨床試験結果 経過報告

現在、SMA2型、3型の患者さんを対象に行われている臨床試験の第2フェーズにあるRG7916の経過報告が、去る10月3日に発表されました。この薬品は米国のPTCセラピューティックス社、スイスのRoche社、そしてSMAファンデーションが協力して研究開発が進められて…

SPINRAZA™ (nusinersen)が日本でも承認されました。

去る7月3日、先月のEUに続き、日本でもSpinrazaが承認されました。 www.biogen.co.jp 現時点では治療対象となる患者さんは乳児型SMA(1型)との事ですが、2型、3型についても審査中との事です。 また、7月4日には、カナダでも承認されました。こちらは5qS…

SMA1~3型のための新薬SpinrazaがEUでも承認されました。

2016年12月23日にアメリカで承認された新薬Spinrazaが、約半年後の2017年6月1日、EU(欧州連合)でも承認されました。 www.biogen.com これから保険会社や医療機関などとの調整を経て徐々に治療が始まっていく事になります。 世界に先駆けて治療が始まった米…

AveXis社開発、SMAのための遺伝子治療 臨床試験結果

SMAのための希少薬、及び画期的治療法の指定を受けたAVXS-101遺伝子治療の臨床試験の途中結果が発表されました。 こちらの臨床試験はフェーズ1でSMA1型の幼児15人を対象に行われました。AVXS-101はAveXis社が開発した遺伝子治療です。同治療では、人体に無…

SMA2型~4型のための新薬CK-2127107のフェーズ2臨床試験が被験者募集を開始しました。

サイトキネティック社(Cytokinetics Inc.)が開発した骨格筋(体を動かす筋肉)の機能を高め、筋肉の疲労を軽減する事を目的とした新薬CK-2127107(CK-107)。こちらのフェーズ2臨床試験のための被験者募集が始まりました。 Cytokinetics Announces Start of …

脊髄性筋萎縮症(SMA)向け新薬RG7916、臨床試験フェーズ2への参加者の募集が始まりました。

Roche社がアメリカ、オーストラリア、とヨーロッパの国々でSMAのための新薬の臨床試験フェーズ2を開始します。3種類の臨床試験が予定されており、いずれも試験期間は薬の用量を決定する12週間+24カ月間の予定です。 一つはFirefishとよばれ、こちらはSMA1…

SPINRAZA™ (nusinersen)によるSMAの治療がアメリカで始まりました。

昨年末にアメリカのFDA(アメリカ食品医薬品局)により承認されたSPINRAZAによるSMAの治療が今年1月の第2週より開始されたとの事です。 また、治療が開始された週に行われたイギリス、ケンブリッジでの学会でSPINRAZAの新しい臨床試験結果が発表されました。…

寒い冬の日。人の暖かさ、しみじみ。

親になると、これまで自分とその周りの事を考えて生きてこればよかったのが、突然「子供とその周り」という世界が一気に広がり、それまでいかに上手に全てをコントロール下において華麗に生きてきたとしても、あっと言う間にカオスに飲み込まれてしまいます…

SMAのための新薬SPINRAZA™ (nusinersen)が承認されました。

16年12月23日、新薬SPINRAZA™ (nusinersen)がFDA(米国食品医薬品局)によって承認されました。 www.biogen.com smanewstoday.com Biogen社はすでに日本、オーストラリア、カナダでもSpinrazaの新薬申請を行い、2017年にはその他の国でも申請を行っていく予…

SMA1型の患者さんへの新薬SPINRAZA™ (nusinersen)の投与が可能に

先日紹介した新薬Spinraza(Nusinersen)が、生後3週間から7カ月までの乳幼児対象の治験においても、その安全性と効果が証明されたというニュースです。 smanewstoday.com この記事では、SMA1型のお子さんが通常では習得できないとされている寝返り、お座り、…

SMAのための新薬RG7800- 臨床試験フェーズ2が始まります。

脊髄性筋萎縮症の患者のための新しい薬「RG7800」のフェーズ2臨床試験が始まるとの発表がありました。こちらの薬は、患者の体内にあるSMN2遺伝子がより多くの機能的mRNAを作り出せるように働きかける事を目的に開発されました。 www.ptcbio.com 今回の臨床…